不依从性与意向性治疗

研究中，如果有人没有按分配的方案接受治疗，直接比较遵从方案和没遵从方案的人，结果可能会误导你。你可以把它想成餐厅评价：如果你只评价顾客实际点的菜，而不考虑主厨推荐了什么，就可能看不出主厨的推荐到底好不好。意向性治疗分析把每个人保留在最初分配的小组中，从而保留随机分组的作用；工具变量法和局部平均处理效应则帮助你估计治疗对其中会遵从分配的人有什么效果。 请注意：读研究时，始终要问一句，结果是按最初分组来分析的，还是按实际接受的治疗来分析的。

核心问题

不依从会破坏随机分组的作用。当参与者从一组转到另一组时，各组之间会出现可能扭曲结果的差异。选择遵从治疗方案的人，可能比不遵从的人更健康、更富裕，或更有动力。更好的结果可能来自这些差异，而不是治疗本身。

意向性治疗分析（ITT）

意向性治疗分析把每个人都保留在最初分配的小组中，不管他们实际上做了什么。这保留了随机分组的作用，并能无偏地估计获得治疗机会的效果。例如，一项新药研究会比较所有被分到用药组的人和所有被分到安慰剂组的人，即使有些人从未服药。ITT 回答的是一个与政策决策相关的问题：“如果我们广泛提供这种治疗，会发生什么？”

ITT 的局限

不过，ITT 混合了两方面的影响：治疗本身的效果，以及人们是否实际接受治疗的影响。如果百分之八十的参与者没有遵从治疗方案，即使治疗对实际使用它的人效果惊人，ITT 也可能显示没有效果。这时就需要工具变量法和局部平均处理效应。

工具变量法与局部平均处理效应

工具变量分析把随机分组当作一个“天然的工具变量”，用来分离出因果效应。随机分组会影响参与者是否接受治疗，但除了通过治疗这条路径，不会直接影响结果。这样，研究者就能估计治疗对“依从者”的效果：这些人如果被分到治疗组就会接受治疗，否则就不会。这就是局部平均处理效应，指的是治疗对那些是否接受治疗确实会因分组而改变的人所产生的效果。

现实中的应用

在教育政策研究中，特许学校的入学抽签可以作为工具变量。ITT 比较抽签中签和未中签的学生，回答这套抽签制度是否总体上改善了结果。工具变量法和局部平均处理效应估计的，则是就读特许学校对这样一群学生的效果：有机会就会去读，没有机会就不会去读。在医学研究中，随机鼓励一部分人锻炼，可以作为实际锻炼行为的工具变量，用来区分邀请带来的激励效果和锻炼本身带来的生理效果。

不依从性给因果推断带来了根本性的挑战，因为它切断了随机分组与实际接受治疗之间的联系。意向性治疗原则按参与者最初的分组进行分析，保留了随机分组的有效性，从而无偏地估计提供治疗机会的效果，而不是实际接受治疗的效果 [1]。当不依从的情况较为严重时，工具变量分析会把随机分组作为工具变量，在排除性限制（分组只通过实际接受治疗来影响结果）和单调性（不存在反向依从者）的假设下，识别依从者的局部平均处理效应 [2]。

• Angrist、Imbens 和 Rubin（1996）正式建立了局部平均处理效应框架，表明在明确的假设下，工具变量法可以识别依从者的平均处理效应。依从者指被分到治疗组就接受治疗、否则就不接受治疗的人 [3]。
• Imbens 和 Rubin（2015）表明，当依从行为不同的各个亚群体之间存在异质性时，局部平均处理效应给出的估计比符合方案分析更能为政策决策提供参考 [4]。
• Hernán 和 Robins（2020）提醒，依从性差可能会稀释意向性治疗效应。如果再结合简单设定的非劣效界值，就可能对治疗的有效性得出错误结论 [5]。

术语解释：依从者指被分到治疗组就会接受治疗、被分到对照组就不会接受治疗的参与者。排除性限制指分组只通过影响是否实际接受治疗来影响结果，不会通过其他路径影响结果。单调性假设不存在与分组安排反着做的“反向依从者”。

局部平均处理效应有一些重要局限。它只能识别依从者的治疗效果，不能识别整个人群的效果，而依从者可能只是一个很小或缺乏代表性的群体。如果依从者与整个人群存在系统性差异，局部平均处理效应就可能难以推广。如果分组通过其他途径影响结果，例如知道自己被“选中”接受治疗所产生的心理影响，排除性限制就可能不成立。工具变量的强度也很重要：弱工具变量，也就是分组几乎不影响参与者是否接受治疗的情况，会产生有偏的估计。有些情况下还存在“反向依从者”，也就是与分组安排反着做的人，这会违反单调性假设，不过实践中这种情况很少见。最后，工具变量法无法估计治疗对“从不接受者”或“总是接受者”的效果，因为他们是否接受治疗不会随分组而改变。