Incumplimiento e intención de tratar

Cuando las personas no siguen el tratamiento que se les asignó en un estudio, comparar sin más a quienes lo siguieron con quienes no lo hicieron puede dar resultados engañosos. Piensa en una reseña de un restaurante: si solo valoras los platos que los clientes pidieron, en lugar de los que recomendó el chef, podrías pasar por alto si sus recomendaciones eran buenas. El análisis por intención de tratar conserva la asignación aleatoria al mantener a las personas en sus grupos originales, mientras que las variables instrumentales y el LATE ayudan a estimar los efectos para el subgrupo de personas que seguirían el tratamiento.

Comprueba esto: pregúntate siempre si un estudio presenta los resultados según el grupo asignado o según el tratamiento que las personas recibieron realmente.

El problema central

El incumplimiento rompe la magia de la asignación aleatoria. Cuando los participantes pasan de un grupo a otro, los grupos se vuelven distintos de formas que pueden distorsionar los resultados. Quienes deciden seguir un tratamiento pueden tener mejor salud, más dinero o más motivación que quienes no lo siguen. Esas diferencias, y no el tratamiento en sí, podrían explicar los mejores resultados.

Intención de tratar (ITT)

El análisis por intención de tratar mantiene a cada participante en su grupo original, independientemente de lo que haya hecho. Así conserva la asignación aleatoria y ofrece una estimación sin sesgo del efecto de que se ofrezca el tratamiento. Por ejemplo, en un estudio sobre un medicamento nuevo, el análisis ITT compara a todas las personas asignadas a recibirlo con todas las asignadas a recibir un placebo, aunque algunas nunca hayan tomado sus pastillas. El análisis ITT responde a una pregunta relevante para las políticas públicas: «¿Qué ocurre si ofrecemos este tratamiento de forma generalizada?».

Las limitaciones del análisis ITT

Sin embargo, el análisis ITT mezcla dos efectos: el del tratamiento en sí y el de que las personas realmente lo sigan. Si el 80 % de los participantes no sigue el tratamiento, el análisis ITT podría no mostrar ningún efecto, aunque el tratamiento haga maravillas para quienes lo siguen. Aquí entran en juego las variables instrumentales (IV) y el efecto promedio local del tratamiento (LATE).

Variables instrumentales y LATE

El análisis con variables instrumentales usa la asignación aleatoria como un «instrumento natural» para aislar los efectos causales. La asignación aleatoria influye en que las personas reciban el tratamiento, pero no afecta directamente a los resultados, salvo a través del propio tratamiento. Esto permite estimar el efecto para los cumplidores: personas que seguirían el tratamiento si se les asignara, pero que no lo harían en caso contrario. Ese es el LATE: el efecto para el subgrupo cuya recepción del tratamiento cambia realmente debido a la asignación.

Aplicaciones en la práctica

En política educativa, un sorteo de plazas en escuelas chárter sirve como instrumento. El análisis ITT compara a quienes ganan el sorteo con quienes no lo ganan y responde si el sistema de sorteo mejora los resultados en general. El análisis IV/LATE estima el efecto para los estudiantes que asistirían a estas escuelas si tuvieran la oportunidad, pero que no lo harían en caso contrario. En medicina, una invitación a hacer ejercicio que se asigna al azar sirve como instrumento para estudiar la práctica real de ejercicio. Así se separa el efecto motivador de la invitación del efecto fisiológico del ejercicio en sí.

El incumplimiento plantea un desafío fundamental para la inferencia causal porque rompe el vínculo entre la asignación aleatoria y el tratamiento que se recibe realmente. El principio de intención de tratar conserva la validez de la asignación aleatoria al analizar a los participantes según su grupo original. Así produce estimaciones sin sesgo del efecto de ofrecer el tratamiento, en lugar del efecto de recibirlo [1]. Cuando el incumplimiento es considerable, el análisis con variables instrumentales usa la asignación aleatoria como instrumento. Se apoya en los supuestos de restricción de exclusión (la asignación afecta a los resultados solo a través de la recepción del tratamiento) y monotonicidad (no hay personas que hagan lo contrario de lo asignado) para identificar el efecto promedio local del tratamiento para los cumplidores [2].

• Angrist, Imbens y Rubin (1996) formalizaron el marco del LATE. Mostraron que, bajo supuestos claros, el análisis IV identifica el efecto promedio del tratamiento para los cumplidores: quienes reciben el tratamiento cuando se les asigna, pero no en caso contrario [3].
• Imbens y Rubin (2015) demostraron que el LATE ofrece estimaciones más relevantes para las políticas públicas que los análisis por protocolo cuando existe heterogeneidad entre subpoblaciones con distintos comportamientos de cumplimiento [4].
• Hernán y Robins (2020) advierten que una baja adherencia puede diluir los efectos estimados mediante ITT. Al combinarse con márgenes de no inferioridad usados de forma ingenua, esto puede llevar a conclusiones erróneas sobre la eficacia del tratamiento [5].

Glosario: Los cumplidores son participantes que recibirían el tratamiento si se les asignara, pero no lo recibirían si se les asignara al grupo de control. La restricción de exclusión significa que la asignación afecta a los resultados solo a través de su efecto sobre la recepción del tratamiento, sin otras vías. La monotonicidad supone que no hay «desafiantes»: personas que harían lo contrario de lo que se les asigna.

El LATE tiene limitaciones importantes. Identifica los efectos solo para los cumplidores, no para toda la población, y estos pueden ser un subgrupo pequeño o poco representativo. Si los cumplidores difieren de forma sistemática del conjunto de la población, el LATE puede ser difícil de generalizar. La restricción de exclusión puede incumplirse si la asignación afecta a los resultados por otras vías, como los efectos psicológicos de saber que te han «elegido» para recibir el tratamiento. La fuerza del instrumento también importa: los instrumentos débiles, en los que la asignación apenas influye en la recepción del tratamiento, producen estimaciones sesgadas. En algunas situaciones hay «desafiantes», personas que hacen lo contrario de lo que se les asigna, lo que incumple el supuesto de monotonicidad, aunque esto es poco frecuente en la práctica. Por último, los métodos IV no pueden estimar los efectos para quienes nunca reciben el tratamiento ni para quienes siempre lo reciben: en ambos casos, recibirlo o no recibirlo no cambia con la asignación.